그들은 DNA를 편집하여 유전병을 바로 잡습니다.

Noonan 증후군, 허약 X 증후군, 헌팅턴 병, 일부 심혈관 질환 ... 그들은 모두 유전 기원의 질병 그 (것)들을 겪는 사람들의 생활에있는 가혹한 변경을 가정하십시오. 불행히도, 지금까지 이러한 악의 치료법을 찾을 수 없었습니다..

그러나 책임있는 유전자가 완벽하게 국소화되어있는 경우, 가까운 장래에 이러한 질병의 일부가 전염 될 가능성을 예방하고 교정 할 가능성이 있습니다. 이것은 최근 수행 된 실험을 반영한 것으로 보인다. 유전 편집을 통한 유전 적 장애의 교정.

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유전자 장애를 교정하는 방법으로 유전 편집

유전 편집은 생물체의 게놈을 수정할 수있는 기법 또는 방법입니다, DNA의 구체적인 단편을 절단하고 수정 된 버전 배치 대신에. 유전 적 변형은 새로운 것이 아닙니다. 사실, 우리는 유전자 변형 식품을 오랫동안 먹어 치우고 있거나 유전자 조작 동물로 다양한 질병과 의약품을 연구하고 있습니다..

그러나, 그것이 1970 년대에 시작되었지만, 유전판은 몇 년 전까지 정확하고 효과적이지 않았습니다. 90 년대에는 특정 유전자를 향해 행동을 지시하는 것이 가능했지만 방법론은 비쌌으며 많은 시간이 걸렸다..

약 5 년 전, 지금까지 사용 된 대부분의 방법보다 우수한 정밀도로 방법론이 발견되었습니다. 다양한 박테리아가 바이러스에 의한 침입을 막아주는 방어 기제에 기반, CRISPR-Cas 시스템이 태어났습니다., Cas9라는 특정 효소가 DNA를 절단하는 반면, DNA가 원하는 방식으로 재생되도록하는 RNA가 사용됩니다.

RNA가 효소를 돌연변이 된 영역으로 인도하여 잘라내는 것과 같은 방식으로 관련된 두 가지 구성 요소가 도입됩니다. 이어서 DNA 템플리트 분자가 도입되어 재구성시 해당 세포가 복제되어 게놈에 의도 된 변이가 통합됩니다.. 이 기술은 의료 수준에서도 많은 수의 응용 프로그램을 허용합니다., 그러나 모자이크가 나타나고 다른 의도하지 않은 유전 적 변화가 일어날 수 있습니다. 그렇기 때문에 유해하거나 원치 않는 영향을 미치지 않도록 더 많은 연구가 필요합니다..

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희망 이유 : 비대증 성 심근 병증 교정

비대증 성 심근 병증은 심각한 질병이다. 강한 유전 적 영향을 미치고 MYBPC3 유전자를 촉진시키는 특정 돌연변이가 확인된다. 그 안에서 심장 근육의 벽은 과도한 두께를 가지고있어서 근육 비대 (보통 좌심실의)가 혈액을 방출하고 받아들이는 것을 어렵게 만듭니다.

증상은 크게 달라질 수 있습니다. 심지어는 명확하게 나타나지는 않지만 이전 증상을 나타내지 않으면 서 부정맥, 피로 또는 심지어 사망의 흔적이 있습니다. 사실, 특히 운동 선수의 경우, 35 세까지의 청소년에게 더 자주 발생하는 돌연사의 원인 중 하나입니다.

그것은 유전적인 조건이며, 대부분의 경우 수명을 줄일 필요는 없지만 평생 동안 통제되어야합니다. 그러나 최근에 Nature 지에 Nature 편집본을 사용하여 72 %의 사례 (사용 된 58 개의 배아 중 42 개)에서 관련 돌연변이를 제거 할 수있는 연구 결과가 발표되었습니다 이 질병의 시작에.

이 목적으로 CRISPR / Cas9라는 기술이 사용되었습니다., 유전자의 돌연변이 부위를 절단하고 재구성한다. 돌연변이가없는 버전에서 이 실험은 질병과 관련된 돌연변이를 제거하고 그것이 작동하는 태아뿐만 아니라 다음 세대로 전염되는 것을 방지하기 때문에이 실험은 엄청난 중요성을 보여주는 획기적인 사건입니다..

이전에 비슷한 시도가 있었지만, 다른 원치 않는 돌연변이를 일으키지 않고 의도 한 목표를 달성 한 것은 이번이 처음입니다.. 그렇습니다.이 실험은 수정과 같은 순간에 이루어졌으며, 체외 수정시에만 적용 할 수있는 것으로서 난자에서 정자와 거의 동시에 Cas9를 도입했습니다.

아직 갈 길이 멀다.

아직 초기 단계이기는하지만이 실험을 통해 반복적 인 복제와 조사가 이루어져야 할 것이지만, 장래에 많은 수의 질병을 교정하고 유전자 전달을 예방할 수 있습니다.

물론, 이와 관련하여 더 많은 연구가 필요합니다. 우리는 명심해야한다. 모자이크가 유발 될 수있다. (돌연변이 된 유전자의 일부와 혼성화를 끝내기 위해 의도 된 유전자의 일부분)은 다른 의도되지 않은 변경의 수선 또는 생성에 혼성화된다. 완전히 검증 된 방법은 아니지만 희망을 불러 일으 킵니다..

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